|
| 2007-02-15 Biotechnology Japan
|
| アンジェスMGは2007年2月13日、06年12月期の決算説明会を開催した。この中で同社の山田英社長は、開発中のムコ多糖症治療薬を、国内での治験を実施することなく承認申請できる見通しであると発言した。
|
|
| 2007/02/12 中日新聞
|
| 名古屋港開港１００周年
|
| 名古屋港開港１００周年を記念した名古屋市港区の和太鼓グループなどによる音楽イベント「絆（きずな）」が１１日、名古屋港湾会館ホールで開かれ、訪れた約８００人が熱のこもった演奏に酔いしれた。
|
| 演奏会は、港区西築地学区の和太鼓グループ「高六会」の有志らが、開港１００周年を地元から盛り上げ、人の輪を広げようと企画。イベントなどで顔を合わせる仲間に呼び掛け、和太鼓をはじめ、ダンス、大正琴、太極拳など県内の３０チーム、総勢約６００人が出演し、迫力の舞台を繰り広げた。
|
| 高六会が港まつりの山車の曳（ひ）き回し用に作ったオリジナル曲を、名港１００周年に合わせてアレンジした曲「絆」も披露。山車をバックに約１００人が舞台に入り乱れ、名港の歴史や海の風景、港の人々のエネルギーなどをばちさばきで表現し、観客を圧倒した。
|
| 会場では、高六会のメンバーが中心となり、難病「ムコ多糖症」への支援を呼び掛ける募金もあった。 （岩崎健太朗）
|
|
| 2007.01.31 genzyme
|
| この度、ムコ多糖症II型（ハンター病）治療薬である遺伝子組み換えイデュルスルファーゼ（一般名、米国での商品名「Elaprase」）について承認申請を行いました。
|
| 国内では、ムコ多糖症II型の推定患者数は、120〜140人と言われており、イデュルスルファーゼ(Elaprase)は、平成18年12月14日付で稀少疾病用医薬品に指定を受けています。イデュルスルファーゼ(Elaprase)は、Shire Human Genetic Therapies社（米国）で製造販売されており、米国では昨年7月、EUでは今年1月に承認されています。
|
| ◆ジェンザイム・ジャパン株式会社について
|
| ジェンザイム・ジャパン株式会社は、世界五指に入るバイオテクノロジー企業、ジェンザイム社の日本法人として1987年に設立されました。バイオテクノロジーを基盤にバイオ医薬品・医療機器・臨床診断検査を提供しています。『稀少疾患に特化した先進企業』、『治療法のない難病の治療薬を開発し、患者さんのQOL（生活の質）向上に貢献する』という基本姿勢のもと、海外バイオ企業の日本法人としては初めて、他社と提携することなく自社単独で医療用医薬品の開発・販売に成功しました。
以上
|
|
| 2007/01/28 The Sankei Shimbun WEB-site
|
| 骨の変形や呼吸困難などを招く難病「ムコ多糖症」を広く知ってもうおうと、人気レゲエグループ「湘南乃風」が患者の支援に乗り出している。ライブなどを通じて若い世代にもムコ多糖症への関心も高まり、支援の輪が広まりつつある。
|
| ムコ多糖症の子供たちに夢を
|
| きっかけは、一昨年に放送されたムコ多糖症のドキュメンタリー。病を抱えながらも明るい笑顔を絶やさない患者の子供たちを見て、湘南乃風の若旦那（だんな）さん（３０）は涙があふれた。「立ち上がんなきゃ」
|
| 昨年９〜１１月の全国ツアー中、大阪や新潟など全国５カ所で患者とその家族のみを招き、リハーサルと本番の間に特別ライブを開いた。「患者の子供たちはきっとライブなんて一生行かないんだろうなあと思って」。間近で音楽を楽しんでもらいたいという思いで、昨年大ヒットした「純恋歌」などを披露した。
|
| 大阪の特別ライブに訪れた小学２年の中井耀君（８）は「すごく感動した。また見たい」と元気に振り返る。
|
| 若旦那さんはさらに、ツアーの本番で、患者のことを知ってもらおうとムコ多糖症支援ネットワーク（中井まり代表）のホームページ「ムコネット」（http://www.muconet.jp/）を見てほしいとファンに呼びかけた。
|
| その後、ムコネットへのアクセス件数が倍増、「何かお手伝いできないでしょうか？」という若い世代からのメッセージも多数寄せられるようになったという。反響は広がり、ソーシャル・ネットワーキング・サービス「ｍｉｘｉ（ミクシィ）」でも、ムコ多糖症を支援するコミュニティーが立ち上がった。
|
| 湘南乃風は４人組で、「純恋歌」を収めた昨夏発売のアルバムはオリコンで初登場１位を記録。その人気の高まりも支援の輪を広める契機になった。若旦那さんは今後、患者のための曲作りに取り組んでいくほか、「チャリティーライブも開催したい」と話している。（安田幸弘）
|
| ■ムコ多糖症 ムコ多糖症 国内の患者は数百人といわれる。代謝物質「ムコ多糖」が分解されずに体内にたまり、骨の変形、筋力や聴力の低下、呼吸困難などの障害を引き起こす。５、６歳までに発病するとみられる。骨髄移植で症状の進行を抑えることができるケースもあるが、確立した治療法はない。７つの病型のうち１型の治療薬が昨年１０月に承認されている。
|
|
| 日本テレビ放送網株式会社 NNN「NEWSリアルタイム」エンタメコーナー2007/01/25 CNET Japan fromNews2unetby
|
| 第２日本テレビで番組放送終了後に配信！
|
| 昨年発売した「純恋歌」が売り上げ６０万枚を超える大ヒット、アルバムも売り上げチャート１位を記録するなど今、大人気のレゲエバンド『湘南乃風』。ティーンに絶大な影響力を誇る彼らが、知られざる難病の子供たちのために立ち上がった。きっかけは日テレ系番組「NNNドキュメント’05」(2005年5月8日放送)。そこに映し出されていたのは「ムコ多糖症」という難病と闘う患者と家族の姿。心打たれた『湘南乃風』メンバー“若旦那”は、国内ではわずか３００人ほどしかいない患者のために彼らにしか出来ないことを模索する。
|
| 数えるほどしかいない不治の病の子供たちのために何か、出来ることはないのか。
|
| −−−俺は、その子たちと一緒に闘いたいと思った。
|
| 昨年、全国で開催された「湘南乃風」ライブの直前。開場前の客席に座るのは「ムコ多糖症」と闘う数人の子供たちのみ。不治の病と闘いながらも笑顔を絶やさない数人の子供たちのためだけに、あの大ヒット曲「純恋歌」が捧げられる。さらに今年、『湘南乃風』“若旦那”は、もっと「ムコ多糖症」のことを知ってもらうため、もっと彼らと勇気を交歓するため。ある決意を行動に移す・・・。
|
| NNN「NEWS リアルタイム」では、昨年から追い続けた『湘南乃風』と「ムコ多糖症」の子供たちの活動を本日１月２５日のエンタメコーナーから３回に渡ってオンエア。さらにオンエア終了後には、その内容をそのまま第２日本テレビにて動画配信します。
|
| ※「ムコ多糖症」とは・・・
|
| 遺伝子の異常により、体内の代謝物質を分解できず、「ムコ多糖」が体中に溜まって いき、様々な障害を引き起こす病気。生まれつきの進行性の難病で骨や内臓に次々と異常が起こり、多くは成人まで生きられず亡くなる。国内患者数わずか３００人。
|
| ●NNN「NEWSリアルタイム」エンタメコーナーでの放送予定
第１回：１月２５日
第２回：１月２６日
第３回：翌週を予定（１月２９日）
|
| ■「第２日本テレビ」について
第２日本テレビ』は“映像コンテンツの商店街”です。個性的なお店にさまざまな動画が並べられています。無料配信している動画から、会員専用の有料動画と、幅広いジャンルでオリジナルの動画を中心に配信しています。
|
| 2006年10月28日でサイトオープンから一周年を向かえ、会員数も47万人以上となり、『第２日本テレビ』PRESENTSの地上波番組『でじたるのバカ2』（水曜深夜24：56〜25：26。関東ローカル番組）との連動による動画投稿システムなど、テレビ局が運営する動画サイトならではの新しい企画に次々と挑戦しています。
|
|
| 2007年01月23日 山陽新聞地域ニュース
|
| 先天性の難病「ムコ多糖症」と闘う秋山裕斗ちゃん（５つ）＝総社市久代＝が米国からの輸入に頼っている治療薬を、大阪の製薬会社が早ければ一年後に国内販売することが二十二日分かり、両親や支援関係者が喜んでいる。
|
| 治療薬を販売するのは遺伝子医療品開発の「アンジェスＭＧ」社。米企業が開発した商品を取り扱う。厚生労働省の国内販売認可には、事務処理などに通常一年以上かかるが、希少疾病用医薬品に指定できれば、優先的に審査される可能性もあるという。
|
| ムコ多糖症の治療薬は現在、国内では未承認で、父親の武之さん（４１）が昨年十一月から月約四百万円をかけ米国から個人輸入していた。地域住民らがカンパを募るなどして支援しているが、認可されれば自己負担は大幅に減るとみられる。
|
| 武之さんはこの日、全国の患者関係者でつくる「日本ムコ多糖症親の会」の顧問医から知らせを受け、「つらいことが多かったが、初めてうれし涙を流した。支援してくださった方がいてくれたからこそ」と大喜び。支援している総社商工会議所青年部会長の頼経正さん（４３）＝倉敷市昭和＝は「治療薬販売を引き受けてくれる企業探しに苦戦していたので、本当によかった」と話した。
|
| ムコ多糖症は細胞をつなぐ「ムコ多糖」を分解する酵素が欠け、体内にたまった糖が骨の変形や心臓疾患などを引き起こし、死に至る。特に裕斗ちゃんがかかったY型は国内に四人しかいないが、米国では同型に対して治療薬の有効性が確認されている。（鈴木麻美）
|
|
| 2007年01月23日 山陽新聞地域ニュース
|
| 「うれし涙流した」 認可で自己負担大幅軽減
|
| 先天性の難病「ムコ多糖症」と闘う秋山裕斗ちゃん（５つ）＝総社市久代＝が米国からの輸入に頼っている治療薬を、大阪の製薬会社が早ければ１年後に国内販売することが２２日分かり、両親や支援関係者が喜んでいる。
|
| 治療薬を販売するのは遺伝子医療品開発の「アンジェスＭＧ」社。米企業が開発した商品を取り扱う。厚生労働省の国内販売認可には、事務処理などに通常１年以上かかるが、希少疾病用医薬品に指定できれば、優先的に審査される可能性もあるという。
|
| ムコ多糖症の治療薬は現在、国内では未承認で、父親の武之さん（４１）が昨年１１月から月約４００万円をかけ米国から個人輸入していた。地域住民らがカンパを募るなどして支援しているが、認可されれば自己負担は大幅に減るとみられる。
|
| 武之さんはこの日、全国の患者関係者でつくる「日本ムコ多糖症親の会」の顧問医から知らせを受け、「つらいことが多かったが、初めてうれし涙を流した。支援してくださった方がいてくれたからこそ」と大喜び。支援している総社商工会議所青年部会長の頼経正さん（４３）＝倉敷市昭和＝は「治療薬販売を引き受けてくれる企業探しに苦戦していたので、本当によかった」と話した。
|
|
| 2007年01月22日 asahi.com
|
| ［東京 ２２日 ロイター］ アンジェス<4563.T>は２２日、米企業と提携し、難病のムコ多糖症Y型の治療薬を販売すると発表した。
|
| アンジェスは、米バイオマリン・ファーマシューティカルが開発・製造するムコ多糖症ＶＩ型の治療薬「ナグラザイム」を国内に導入する。アンジェスが自社で販売する商品としては初めて。これまでは、アンジェスが開発した薬品を他の製薬会社が販売していた。今後も、難病治療薬の導入を進めて、自社販売を徐々に拡大させていく方針。
|
| ムコ多糖症Y型は、マロトー・ラミー症候群ともよばれる先天性の代謝異常疾患。国内では数人の患者しか確認されていない稀な疾患だという。骨髄移植などの治療法があるが、ドナー確保の問題や移植に伴うリスクなどが指摘されている。
|
|
| 2007/01/22 NIKKEI NET
|
| 米国BioMarin Pharmaceutical Inc. とのムコ多糖症Y型治療薬“．Naglazyme(TM)”に関する開発・販売契約締結について
|
| 当社は、この度、BioMarin Pharmaceutical Inc.（以下、BioMarin社）との間で、ムコ多糖症Y型治療薬“．Naglazyme(TM)”（一般名：galsulfase）の国内における開発及び販売に関する契約を締結しましたのでお知らせいたします。
|
| Naglazyme(TM)は、ムコ多糖症ＶＩ型患者で欠損している酵素アリルサルファターゼＢを、BioMarin社にて遺伝子組換え技術により製造し、開発された医薬品です。米国では食品医薬品局（FDA:Food and Drug Adnibistration）より２００５年５月に、ＥＵ諸国では欧州医薬品審査庁（EMEA:European Medicines Agency）より２００６年１月に販売承認を受けております。．Naglazyme(TM)は欠損している酵素を外部から補う、いわゆる酵素補充療法剤として位置付けられており、これまでの臨床試験及び使用経験からムコ多糖症ＶＩ型に対する有効性が確認されています。
|
| ムコ多糖症Y型は、マロトー・ラミー症候群（Maroteaux-Lamy Syndrome）とも呼ばれる常染色体劣性遺伝型の先天性代謝異常疾患で、現在、国内で確認されている患者数は数名という極めて希な疾患です。アリルサルファターゼＢの欠損によりデルマタン硫酸やコンドロイチン硫酸が分解できずに体内に蓄積するため、生後１年程度から関節の運動制限や骨変形が認められ、肝腫大・脾腫大、角膜混濁、聴力障害、心弁膜障害等の種々の症状を呈する進行性の疾患です。従来の治療法としては骨髄移植術がありますが、ドナー確保の問題や移植に伴うリスクのため、より安全で有効な治療法が求められていました。
|
| Naglazyme(TM)は、患者団体や学会から国内での使用の要望が高く、厚生労働省の「未承認薬使用問題検討会議」においても検討された医薬品であることから、重篤な遺伝子疾患患者に治療法を提供し、社会に貢献することができるものであり、当社は、早期の承認取得・上市に向けて尽力して参ります。
|
| なお、当社は、BioMarin社に対して、契約一時金及びマイルストーンを支払う予定ですが、前期業績予想には本契約締結の影響を織り込んでおり、前期業績予想に変更はありません。
|
| ＜ご参考＞
１．ムコ多糖症Y型（MPSY）
| ムコ多糖症Y型（マロトー・ラミー症候群）はN-acetylgalactosamine 4-sulfataseという酵素の欠如により起こる消耗性の遺伝性疾患です。この酵素が欠損しているため、ライソゾームに複合糖質や複合グリコサミノグリカン（GAGs）が蓄積し、細胞、組織、臓器系統に進行性の機能不全を引き起こします。
| | ２．Naglazyme(TM)
| | Naglazyme(TM)はムコ多糖症ＶＩ型に対して初めて適応承認を受けた酵素補充療法剤で、欧米での試験では歩行能力などの改善が示されてきました。Naglazyme(TM)は米国と欧州（ＥＵ）では希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）として認められ、長期（７〜１０ 年）の市場独占権を与えられています。
| | −会社概要−
社 名 ：BioMarin Pharmaceutical Inc
所在地 ：105 Digital Drive, Novato, CA 94949, U.S.A.
代表者 ：ＣＥＯ Jean-Jacques Bienaime
設 立 ：１９９７年
従業員数：約４００名
事業内容：医薬品の研究開発、製造販売
［主な製品］Aldurazyme（ムコ多糖症Ｉ型治療薬）
Naglazyme（ムコ多糖症ＶＩ型治療薬）
以上
|
| | 2007/01/13【宮古毎日新聞】
| | 「マラソン通して、難病知って」−。「ムコ多糖症」という小児難病の支援活動を行っている「ムコ多糖症支援ネットワーク（ムコネット）」のメンバー二十人が、きょう十三日の宮古島一〇〇`ウルトラ遠足（とおあし）と、あす十四日の宮古島一〇〇`ワイドーマラソンを走り、支援を訴える。沖縄本島で活動する鴨澤友美さん＝与那原町＝は、「宮古の人にも病気のことを少しでも知ってほしい」と話す。島を一周する間にブログを更新し、活動の模様をインターネットで全国に伝える。
| | ムコ多糖症は、体内の代謝物質「ムコ多糖」を分解する酵素が先天的にないため、ムコ多糖が体にたまりさまざまな臓器に障害を引き起こす進行性の病気。知能障害、運動能力、聴力喪失、呼吸困難などを伴い、患者の寿命は十歳から十五歳ぐらいだといわれている。全国で約三百人、県内で十人の患者がいる。
| | 鴨澤さんらによるムコネットは二〇〇五年、民放のドキュメンタリー番組をきっかけに立ち上がった。同年から昨年にかけ、ＮＡＨＡマラソンなどで活動を展開。支援するランナーの輪は県内外に広がり、トレードマークのオレンジ色のＴシャツで、支援を呼び掛ける。
| | 「ウルトラ遠足」に出場の鴨澤さんは、ムコ多糖症のチラシを手渡しながらの参加。「病気だから暗いイメージがつきまとうかもしれないが、走ることで患者の子どもたちに元気を与えることができたら」と語る。
| | ムコネットは、新生児がムコ多糖症の患者かどうかを安全・安価に検査できる技術開発を支援。Ｔシャツの販売などで得た収益を、アメリカ・セントルイス大学などの研究グループに寄付する。
| | ムコネットのホームページアドレスは、http://www.muconet.jp/
| | 支援ランナーのブログのアドレスは、http://muconet.jugem.jp
|
| | 2007-01-12 Bio Today
| | 2007年1月11日、Shire社は、ハンター症候群（MPS II、ムコ多糖症2型）の長期治療薬としてELAPRASE（エラプレース；idursulfase、イデュルスルファーゼ）が欧州委員会に承認されたと発表しました。
|
| | 2006/12/21 NIKKEI NET
| | 遺伝子医薬品開発のアンジェスＭＧは米バイオマリン・ファーマシューティカル（カリフォルニア州）と提携し、米社が開発した子供の難病治療薬を日本で販売する。1―2年以内の商品化を目指す。アンジェスが自ら販売を手掛ける初の商品となる。
| | 米社から導入するのは先天性代謝異常疾患「ムコ多糖症６型」の治療薬「ナグラザイム」。有害物質の蓄積が骨変形、角膜混濁、心弁膜障害などを引き起こす病気で幼児で発症する。有害物質の分解酵素が遺伝子の欠損でできないのが原因で、治療薬はこの酵素を外から補充する。
|
| | 2006/12/21 中国新聞
| | ムコ多糖症をご存じだろうか。分解酵素が先天的に欠け、臓器の機能不全や骨の変形などを引き起こす進行性の難病で、患者数は国内で二、三百人とも約千人とも推定されている
| | ▲今月、患者や家族にとって朗報があった。七つある病気の型のうち、Ｉ型の治療薬が保険適用の薬剤として販売され始めたことだ。それをわがことのように喜ぶ人が福山市にいる。日本ムコ多糖症親の会相談役の村田修二さん（６０）
| | ▲娘さん（３０）の病気をきっかけに二十年前から親の会の組織化に奔走、勤め先の市役所も早期退職した。親の会会長として大学の研究者や医師らと国に訴え続け、二〇〇一年、難病指定を実現させた。八家族で発足した会は現在、百六十五家族の全国組織に育った
| | ▲しかし「根本的な治療法は見つかっていない。やっと一筋の光明が見えた段階」と村田さん。治療薬もI型以外は、日本ではまだ認められていない。国内に四人だけというVI型と診断された、総社市久代の秋山裕斗ちゃん（５）の場合は深刻だ
| | ▲米国で承認された酵素製剤を十一月から週一回、岡山市内の病院で投与を始めた。日本では未承認のため個人輸入で取り寄せざるを得ず、費用は毎月四百二十万円かかるという。地域の人たちの善意の募金が支えだ
| | ▲実はもう一つ光明がある。十九日に閉会した臨時国会の衆参両院の委員会で、治療薬の承認を急ぐべきだと質問が出た。国も迅速化を図る考えを示した。ぜひ実行してほしい。
|
|
| 〜 日本初のムコ多糖症１型治療剤 〜『アウドラザイム点滴静注液2.9mg』を発売2006.12.05 gengyme
| | ジェンザイム・ジャパン株式会社(本社:東京都千代田区九段北4-2-1)は、遺伝子組換えムコ多糖症１型治療剤『アウドラザイム点滴静注液2.9mg』（一般名：ラロニダーゼ（遺伝子組換え））を12月5日に発売を開始します。本製剤は、1999年8月に希少疾病用医薬品に指定され、国内臨床試験が計画されました。しかし、患者数が少ないことから、国内臨床試験の実施は困難を極めました。患者団体、関連学会の強い要望から、昨年4月に開催されました未承認薬使用問題検討会議に取り上げられました。この会議での検討結果を受け、欧米で実施された臨床試験データを用いて申請が行われ、審査中に安全性確認試験が実施され、2006年10月に承認されました。同社にとってゴーシェ病治療薬｢セレザイム注｣、ファブリー病治療薬｢ファブラザイム｣に続く３つ目のライソゾーム病治療薬となります。
| | 『アウドラザイム点滴静注液2.9mg』は、Bio Marin Pharmaceutical Inc.（米国、カリフォルニア州、以下Bio Marin社）で開発されました。米国では1997年に希少疾病用医薬品の指定を受け臨床試験が開始され、翌年1998年よりGenzyme Corporation（米国、マサチューセッツ州）が本製剤の開発に参画し、Bio Marin社との共同開発により2003年4月に米国ＦＤＡより承認されています。 現在では、米国・ＥＵ２５カ国を含む３９カ国で承認が得られています。
| | 本製剤は、ムコ多糖症１型（MPS１）の組織及び細胞中に蓄積する、グリコサミノグリカン（デルマタン硫酸及びヘパラン硫酸）のライソゾーム内加水分解酵素α-L-イズロニダーゼの遺伝子組換え製剤です。ムコ多糖症１型（MPS１）のHurler型、Hurler-Scheie型、及びScheie型の全ての病型に対し、適応となります。 週１回3〜4時間の点滴静注により、欠損しているα-L-イズロニダーゼを補充し、細胞や組織内に蓄積したムコ多糖の加水分解を目的としている製剤です。
| | ◆ムコ多糖症（正式名：ムコ多糖代謝異常症）
| | 非常に希な遺伝病であり、国内の疫学調査によると１型患者数は数十名程度と推定されています。体の主要な構成成分のひとつであるムコ多糖（アミノ糖を成分にもつ多糖の一群）を分解する酵素が、生まれつき欠損していることにより、全身、特に皮膚・骨・軟骨などの結合組織にムコ多糖（デルマタン硫酸・ヘパラン硫酸・ケラタン硫酸）が蓄積し、各臓器や組織の機能が徐々に損なわれる進行性の病気です。ムコ多糖症は現在のところ７種類あり、それぞれ異なる酵素の欠損によりムコ多糖症１型から７型に分類されています。7種類のうち、進行性の知的障害を伴い、成人に達するまでに死亡する型もあります。 主な症状は、著しい骨の変化、短い首、関節が固くなる、粗い顔つき等です。その他、角膜混濁、難聴、肝脾腫、心臓疾患、低身長などの症状がみられます。
| | 同社は、本製剤の治療にあたる医療従事者に対し
| | ホームページ上で専門医の情報などを公開しています。
| | 長年にわたり、本製剤の承認・発売を切望されていた日本ムコ多糖症親の会は、｢アウドラザイムの承認は、日本ムコ多糖症親の会および日本ムコ多糖症研究会の医師たちにとって、忘れられない記念すべき日となりました。これまで承認に尽力いただきましたすべての関係者、皆様に深謝いたします。｣と、述べています。日本ムコ多糖症親の会は、1986年の設立以来、ムコ多糖症に関する情報等の交換による精神的互助や研究機関への治療や研究の協力などを目的に全国規模で活動を展開しています。
| | 『アウドラザイム点滴静注液2.9mg（ラロニダーゼ（遺伝子組換え）』
製剤及び発売概要
1 販売名 ｱｳﾄﾞﾗｻﾞｲﾑ点滴静注液2.9mg
2 一般名 ﾗﾛﾆﾀﾞｰｾﾞ（遺伝子組換え）
3 薬価収載日 2006年12月1日
4 薬価 111,752円
5 発売日 2006年12月5日
6 製造元 Bio Marin Pharmaceutical inc.
7 販売元 ジェンザイム・ジャパン株式会社
8 申請者名 ジェンザイム・ジャパン株式会社
9 成分・含量 1ﾊﾞｲｱﾙ（5ml）中ﾗﾛﾆﾀﾞｰｾﾞ（遺伝子組換え）2.9mg含有
10 用法・用量 通常、ﾗﾛﾆﾀﾞｰｾﾞ（遺伝子組換え）として、1回体重1kgあたり0.58mgを週1回、点滴静注する。
11 効能・効果 ムコ多糖症I型
12 備考 本製剤は、遺伝子組替えムコ多糖症I型治療剤である。
| | ◆ジェンザイム・ジャパン株式会社について
ジェンザイム・ジャパン株式会社は、世界五指に入るバイオテクノロジー企業、ジェンザイム社の日本法人として1987年に設立されました。バイオテクノロジーを基盤にバイオ医薬品・医療機器・臨床診断検査を提供しています。『稀少疾患に特化した先進企業』、『治療法のない難病の治療薬を開発し、患者さんのQOL（生活の質）向上に貢献する』という基本姿勢のもと、海外バイオ企業の日本法人としては初めて、他社と提携することなく自社単独で医療用医薬品の開発・販売に成功しました。
|
| | ムコ多糖症I型の治療剤「アウドラザイム」発売 ジェンザイム・ジャパン2006年12月13日 薬事日報
| | ジェンザイム・ジャパンは５日、生まれつきムコ多糖分解酵素を持たないムコ多糖症I型の治療剤として「アウドラザイム」（一般名：ラロニダーゼ 遺伝子組み換え）を発売した。蓄積したムコ多糖を分解し、症状を改善するとされる。
| | ムコ多糖症は、生体の主要構成成分であるムコ多糖を分解する酵素が生まれつき欠損しているため、ムコ多糖が蓄積し、骨の変化や関節が硬くなるといった症状を引き起こす。進行すると、角膜混濁、肝肥大、低身長などの症状がみられる。欠損する酵素によって７種類に分類されており、この薬剤の適応であるI型は、加水分解酵素であるα‐Ｌ‐イズロニダーゼが欠損したもの。疫学調査によると推定患者数は数十人程度といい、希少疾病用医薬品に指定されていた。
| | 厚生労働省の未承認薬使用問題検討会議で早期の承認が必要とされたことを受け、同省は早期に承認申請を行うよう要請していた。患者数が少ないことから、欧米の臨床試験データを用いての申請となった。
| | アウドラザイムは、α‐Ｌ‐イズロニダーゼの遺伝子組み換え製剤で希少疾病用医薬品。週１回、３時間から４時間点滴静注する。薬価は１バイアル１１万１７５２円。
|
| | ムコ多糖症と政治資金規正法改正案 2006年12月01日 加藤勝信
| | 本日の衆議院厚生労働委員会で質問に立ち、総社市で「ムコ多糖症」と懸命に向き合う秋山さん親子や、支援されている地元の方々の話も取り上げ、「ムコ多糖症」に効能のある米国製の酵素製剤の承認申請が行われれば、早期に承認され、個人の負担が大幅に軽減されることを厚生労働大臣に求めました。
| | また、政治倫理の確立及び公職選挙法改正に関する特別委員会で、政治資金規正法改正案の提案者として答弁に立ちました。
|
| | BioMarin社 Ｉ型ムコ多糖症の治療薬としてAldurazymeが日本で承認された 2006-11-02 Bio Today
| | 2006年10月31日、BioMarin Pharmaceutical社は、Ｉ型ムコ多糖症（MPS I）の治療薬としてAldurazyme（アルドラザイム、成分名：laronidase、ラロニダーゼ）が日本の厚生労働省に承認されたと発表しました。
|
| | BioMarin社 ムコ多糖症W型の治療薬としてNaglazyme (galsulfase) がヨーロッパで販売承認された 2006-02-01 Bio Today
| | 2006年1月30日、BioMarin Pharmaceutical社は、ムコ多糖症W型の治療薬としてNaglazyme (galsulfase) がヨーロッパで販売承認されたと発表しました。
|
| | 難病の「ムコ多糖症」を支援する、バンドネオン奏者2005年10月20日 読売新聞 Yomiuri On-Line(YomiuriWeekly 9月18日号より)
| | ツアー先で知った患者と家族の苦しみ
| | 難病のひとつ「ムコ多糖症」の患者と家族を支援するチャリティーライブを、8月に開催した。きっかけは、ツアー中のホテルで偶然見たドキュメンタリー番組。深夜、テレビをつけたら、難病に苦しむ姿が飛び込んできた。
| | 「そのとき初めて、この病気を知りました。海外では薬が開発され、治療が行われているのに、日本では認可が遅れている。少しでも役に立ちたい、と思ったのです」
| | 体内のムコ多糖を分解する酵素が欠けている病気で、放っておけば死に至る。日本での患者は数百人。番組では、支援もなく、孤立する患者と家族の現状が伝えられており、小松さんはさっそくテレビ局に電話して、家族と連絡をとる。その後、番組のディレクターらとも協力し、「支援ネットワーク」を立ち上げた。
| | 今回のライブは、その活動資金づくりの一環。会場には、母校の東京・足立区立千寿本町小を選んだ。タンゴには欠かせない蛇腹の楽器・バンドネオンの第一人者として活躍するいま、「母校で世の中のためになることができれば」と考えていたからだ。
| | ライブは立ち見が出るほどの盛況で、600人が情熱的なタンゴのメロディーに耳を傾けた。これからも、演奏会の入場料の一部を寄付するなど、支援を続けていく。
| | 小松亮太（こまつ・りょうた）さん
| | 1973年生まれ。14歳からバンドネオンを独学し、2年後にプロ・デビュー。2月に南米で公演し大好評。11月には、レジェンド=コランジェロをゲストに迎えた最新アルバムをリリース。下町の母校でチャリティーライブ
笠谷寿弘/撮影 島崎哲也太
|
| | 母校でライブの小松亮太さん、ムコ多糖症患者への支援呼びかける2005年08月24日 足立よみうり新聞
| | 世界を股にかけるバンドネオン奏者の小松亮太さんが８月２１日、母校の千寿本町小学校体育館（旧・千寿第一小学校）でチャリティー・ミニライブを開いた。出身地の北千住の人たちに恩返しとしてライブを楽しんでもらうとともに、ムコ多糖症患者への理解、支援の輪を広げることがねらい。
| | 約６００人で埋まった会場で、ピアノ、バイオリン、ギター、コントラバスからなる「キンテート」と呼ばれる５人編成で、アストル・ピアソラの「リベルタンゴ」など６曲を披露。小松さんがバンドネオンを手に情熱的な音を響かせると、「ブラボー！」という声とともに大きな拍手で包まれた。
| | 小松さんは千寿第一小学校出身。アコーディオンの仲間だが、鍵盤ではなく左右３０個ほどのボタンで蛇腹を押したり引いたりしながら音を奏でるバンドネオンの魅力にひかれ、独習した。１５歳という若さで初舞台を経験し、今では海外を含め年間約１００公演をこなす。
| | 今年５月８日に行われたライブの後、何気なく見たテレビのドキュメンタリー番組をきっかけに、ムコ多糖症患者を取り巻く現状を知った。
| | ムコ多糖症とは、遺伝子の異常により体内の代謝物質「ムコ多糖」を分解する酵素がないために、体中に溜まっていくことで、様々な臓器に障害を起こす進行性の難病。じょじょに衰弱していき、知能障害・運動能力・聴力の喪失と呼吸困難などを伴い、わずか１０歳から１５歳の若年で亡くなる患者がほとんど。最近では安全な治療法が開発され、欧米では認可され始めた。しかし日本では患者数が少ないこともあってか、行政や製薬会社の対応は立ち遅れたままだ。
| | 何か自分にできることはないだろうかと考えた小松さんは、番組に出演していた患者の中井耀さんに連絡をとり、地元の旧友らとともに今回のチャリティーライブを企画。出演者をはじめ、主催の千住本町五町連絡会ら運営スタッフはすべてボランティアで構成された。
| | コンサートには中井さん母子も来場。母親のまりさんは「何か行動を起こさなければと思っていたが、なかなかその一歩が踏み出せなかった。小松さんが肩を押してくれた」と勇気づけてくれた小松さんらのはからいに感謝していた。
| | 小松さんは演奏後、中井さん親子と、駆けつけた同じく北千住出身の歌手・ＳＩＬＶＡさんとともに会場出口に立ち、協力と支援を呼びかけた。当日の寄付金、入場料はすべて「ムコ多糖症支援ネットワーク・耀くん基金」の活動資金として提供された。ムコ多糖症患者を支援する新たなグループが、まさにこのとき北千住で活動を開始した。 |
| | BioMarin社 Naglazyme (galsulfase) がムコ多糖症Y型の治療薬としてアメリカFDAに承認された2005-06-02 Bio Today
| | 2005年6月1日、BioMarin Pharmaceutical社はNaglazyme (galsulfase) がムコ多糖症Y型の治療薬としてアメリカFDAに承認されたと発表しました。
|
| | Genzyme General社 米でムコ多糖症治療薬・Aldurazymeが承認取得2003-05-01 Bio Today
| | 2003年4月30日、Genzyme General社(GEBZ)とBioMarin社(BMRN)は、ムコ多糖症(Mucopolysaccharidosis_I)治療薬・Aldurazyme(laronidase)が米FDAから販売承認をうけたと発表しました。
|
| | Genzyme社 EUからAldurazymeの販売承認が支持された2003-02-24 Bio Today
| | 2003年2月21日、BioMarin Pharmaceutical社(BMRN)とGenzyme General社(GENZ)は、EUの薬の審査機関・CPMP(Committee for Proprietary Medicinal Products)からムコ多糖症治療薬・Aldurazyme(laronidase)の販売承認が支持されたと発表しました。
|
| | Aldurazymeの承認申請が受理された2002-09-17 Bio Today
| | 2002年9月16日、BioMarin Pharmaceutical社(BMRN)とGenzyme General社(GENZ)は、Aldurazyme(laronidase)の承認申請(rolling" Biologics License Application、BLA)がFDAに受理されたと発表しました。
|
| |
HOME、TOPIC、医療
| | |